This story was published in English on May 24th, 2024.
La mayoría de las personas conoce los ensayos clínicos, pero existe un término menos común, datos de la vida real (RWD, por sus siglas en inglés), que también puede ser una razón de peso a la hora de avalar la aprobación de medicamentos por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) o de realizar cambios en las recomendaciones de uso. Los datos de la vida real se refieren a la información sobre el estado de salud o la prestación de cuidados de una persona, y pueden proceder de diversas fuentes (por ejemplo, historiales médicos electrónicos, datos de reclamaciones médicas, datos de registros de productos o enfermedades, entre otros). El bortezomib es un inhibidor del proteosoma que forma parte del tratamiento de quimioterapia que se utiliza actualmente para el mieloma múltiple, con una frecuencia de administración de una o dos veces por semana. Los datos de la vida real resultaron especialmente útiles para evaluar la eficacia entre estos dos esquemas de tratamiento con bortezomib. En concreto, en los ensayos clínicos se estaba utilizando como norma del tratamiento una frecuencia de administración ya obsoleta de dos dosis por semana, a pesar de que algunas clínicas suministraban una dosis por semana como tratamiento habitual. Para llegar al fondo de esta discrepancia y limpiar el panorama de recomendaciones asistenciales menos óptimas, se inició un estudio con datos de la vida real. El Dr. Rahul Banerjee, profesor ayudante de la División de Investigación Clínica del Centro Oncológico Fred Hutchinson, trabajó junto con la Dra. Gurbakhash Kaur, profesora ayudante de la University of Texas Southwestern, para utilizar datos de la vida real con el fin de comparar la eficacia y la seguridad de los tratamientos con bortezomib de una y dos dosis por semana en pacientes con mieloma múltiple. Los resultados de esta investigación se publicaron en la revista Blood Cancer Journal.
Los datos de la vida real se recopilaron utilizando Flatiron, una plataforma que usa inteligencia artificial para recopilar información de historiales médicos. “En nuestro gran estudio de la vida real, realizado con cerca de 2 500 pacientes, la administración de bortezomib dos veces por semana se asoció a un empeoramiento de los efectos secundarios, con una supervivencia sin progresión prácticamente idéntica (sin mencionar la duplicación de consultas para administrar las inyecciones)”, comentó el Dr. Banerjee. Estos resultados destacan que, en esta situación, un tratamiento por semana es mejor que dos. Además, el hecho de que las personas deban desplazarse con menos frecuencia a la clínica para recibir el tratamiento no es un beneficio menor. La reducción de las consultas mejora la calidad de vida de las personas y reduce su exposición a infecciones adquiridas en el hospital. Además, la administración de bortezomib dos veces por semana provoca neuropatía periférica en aproximadamente el 35 % de las personas, mientras que el tratamiento una vez por semana limita este efecto secundario a casi la mitad, un 18,5 %. Estos hallazgos revelan que la frecuencia bisemanal del tratamiento es innecesaria y debería eliminarse como tratamiento habitual debido al mayor riesgo de efectos secundarios.
Una encuesta al personal médico distribuida por todo el mundo también reveló una preferencia por el tratamiento con bortezomib una vez por semana. Entonces, ¿por qué los ensayos clínicos siguen utilizando bortezomib dos veces por semana como tratamiento habitual? El Dr. Banerjee compartió su punto de vista: “Existe un temor de que las agencias reguladoras consideren que los ensayos con bortezomib una vez a la semana no son de calidad, por consiguiente, muchos grandes ensayos siguen administrando bortezomib dos veces por semana (por ejemplo, en los días 1, 4, 8 y 11 de ciclos de 21 días), siguiendo el esquema de dosificación del medicamento que se utilizaba hace más de una década. Hay que poner fin a esta extraña dicotomía entre el tratamiento que el personal médico brinda a las personas en la vida real y la manera en que se llevan a cabo los ensayos clínicos. Esperamos ver un futuro en el que el tratamiento con bortezomib una vez por semana sea la norma en los ensayos de mieloma múltiple. Tenemos la esperanza de que nuestro estudio sea 'la estocada final' para este enfoque anticuado”.
Ya finalizado el estudio y habiendo recomendado la dosis semanal de bortezomib en función de los datos de la vida real, el Dr. Banerjee y sus colegas han iniciado un diálogo con las compañías farmacéuticas y con la FDA para promover el reemplazo de la dosis bisemanal por una sola dosis por semana. Además, el Dr. Banerjee señaló: “Este es un buen ejemplo de cómo los datos de la vida real pueden responder interrogantes y ayudar a mejorar los ensayos clínicos venideros”. Muchos de nuestros pacientes tienen dudas sobre los datos del mundo real y lo que significan, sobre todo a la hora de dar su consentimiento para los estudios de repositorio que realizamos”. Por lo tanto, la publicación de estos hallazgos a partir de datos de la vida real y la difusión de esta información con el público general ayudará a informar a las personas del impacto real que compartir estos datos puede tener en la mejora de la atención al paciente. Para concluir, el Dr. Banerjee agradece al grupo de trabajo internacional codirigido por él mismo y la Dra. Kaur, y a la tutoría proporcionada por el Dr. Vincent Rajkumar, profesor de Medicina de Mayo Clinic.
Los doctores Rahul Banerjee y Andrew Cowan, integrantes del Fred Hutch/University of Washington/Seattle Children's Cancer Consortium, han contribuido a este trabajo.
Hoff FW, Banerjee R, Khan AM, McCaughan G, Wang B, Wang X, Roose J, Anderson LD Jr, Cowan AJ, Rajkumar SV, Kaur G. 2024. Once-weekly versus twice-weekly bortezomib in newly diagnosed multiple myeloma: a real-world analysis. Blood Cancer J. 14(1):52.
Este artículo fue traducido de la versión original en inglés al español por Ángela María Carvajal con la revisión de Adriana Nodal-Tarafa y Celeste Espina en coordinación con las escritoras actuales Joselyn Landazuri y Annabel Olson.